Image
22.12.2017 3 Comments

Nová metóda na úpravu genómu umožňuje liečiť cukrovku, ochorenia obličiek a svalovú dystrofiu bez zmeny DNA

Vedci vytvorili novú verziu technológie CRISPR/Cas9 na úpravu genómu, ktorá im umožňuje aktivovať gény bez zmeny DNA. Potenciálne by sa tak mohla obísť hlavná prekážka pri používaní technológií na úpravu génov na liečbu ľudských ochorení.

Vedecký tím zo Salkovho inštitútu, ktorý viedol Juan Carlos Izpisua Belmonte, predstavil novú metódu, pri ktorej upravená verzia génového editora CRIPSR/Cas9 nezasahuje do sekvencie DNA, ale iba mení aktivitu génov, ktoré majú vzťah k istému ochoreniu.

Ako dôkaz koncepcie použila skupina svoj nový prístup na liečbu niektorých chorôb vrátane cukrovky, akútnej choroby obličiek a svalovej dystrofie pri laboratórnych myšiach.

„Hoci mnohé štúdie preukázali, že CRISPR/Cas9 sa môže aplikovať ako silný nástroj na génovú terapiu, narastajú obavy týkajúce sa nežiaducich mutácií spôsobených rozpojovaním DNA prostredníctvom tejto technológie,“ hovorí profesor Juan Carlos Izpisua Belmonte, hlavný autor článku publikovaného v časopise Cell 7. decembra 2017. „Boli sme schopní obísť tieto obavy.“

V pôvodnom systéme CRISPR/Cas9 sa enzým Cas9 spája s navádzacími RNA, ktoré ho zameriavajú na správne miesto v genóme, kde treba DNA rozpojiť. Nedávno niektorí vedci začali používať „mŕtvu“ (dead) formu Cas9, označovanú dCas9, ktorú takisto možno zacieliť na špecifické miesta v genóme, ale už nerozpája DNA.

CRISPR potom funguje tak, že nájde príslušné miesto v genóme, ale namiesto rozpojenia tu spustí transkripciu génu. Podľa vedcov takto možno aktivovať akýkoľvek gén bez hrozby vzniku nebezpečných mutácií.

Belmonteho tím využil na prepravu svojho systému do buniek myší ako „dopravný prostriedok“ adeno-asociované vírusy (AAV), ktoré sa na takéto účely bežne používajú. Do jedného AAV vložili enzým Cas9 alebo dCas9 a do druhého navádzaciu RNA, aby sa uistili, že CRISPR a transkripčný aktivátor dosiahnu cieľ.

Na testovanie metódy použili myši s akútnym poškodením obličiek, diabetom typu 1 a formou svalovej dystrofie. V prípade ochorenia obličiek aktivovali dva gény, o ktorých je známe, že sa podieľajú na funkcii obličiek, pričom spozorovali nielen zvýšenie hladiny proteínov spojených s týmito génmi, ale aj zlepšenú funkciu obličiek po akútnom poškodení.

V prípade cukrovky 1. typu sa zamerali na zvýšenie aktivity génov, ktoré by mohli vytvárať bunky produkujúce inzulín. Liečbou sa znížila hladina glukózy v krvi.

Prvé výsledky boli teda veľmi sľubné. Rovnaká metóda by sa vraj dala použiť aj na liečbu širokej škály ochorení, ako aj na rejuvenizáciu (omladenie) niektorých orgánov, a teda zvrátenie procesu starnutia či problémov súvisiacich s vekom, ako je strata sluchu či degenerácia makuly.

Zdroj: sciencedaily.com

Zobrazit Galériu
Autor: Redakcia

Nechajte si posielať prehľad najdôležitejších správ emailom

Mohlo by Vás zaujímať

Technológie 1

Roboty sa môžu naučiť vykonávať nové úlohy bez programovania. Iba pozorovaním, ako to robia ľudia

25.05.2018 00:25

Vytvoriť robota, ktorý na prvý pohľad vyzerá a správa sa ako človek, je (relatívne) jednoduché. Jeho správanie je však vopred naprogramované, nie naučené. No existujú aj roboty schopné učiť sa, ako j ...

Technológie

Video: Inteligentný blesk Canon Speedlite 470EX-AI sa automaticky sám naklápa a natáča

25.05.2018 00:15

Fotenie s bleskom je oveľa náročnejšie, než by sa na prvý pohľad mohlo zdať. Intuitívny postup, čiže fotenie s externým bleskom s reflektorom namiereným priamo dopredu málokedy vedie k uspokojivým výs ...

Technológie

HomeScan pomôže nájsť v byte miesta so slabým signálom pre inteligentné bluetooth zariadenia

25.05.2018 00:10

Aaron Pearce, tvorca aplikácií HomeCass a HomePass pre HomeKit, rozšíril svoj balík o jednoduchú aplikáciu HomeScan na zobrazenie aktuálnej sily signálu pre všetky bluetoothové doplnky HomeKit vo vaše ...

3 Comments

  1. realne pre hornych 10.000 reakcia na: Nová metoda na úpravu genómu umožňuje liečiť cukrovku, ochorenia obličiek a svalovú dystrofiu bez zmeny DNA
    25.12.2017 00:12
    pekné ALE bude to asi drahé a poisťovne to zaradia do liečby najskôr tak o 10-15 rokov... bude to len pre boháčov
    Reagovať
  2. RAM reakcia na: Nová metoda na úpravu genómu umožňuje liečiť cukrovku, ochorenia obličiek a svalovú dystrofiu bez zmeny DNA
    23.12.2017 13:12
    Ani celkova zmena dna neznie zle. By znamenalo ze mozes byt ktokolvek/cokolvek, vyssi, nizsi, inej rasy, ineho pohlavia. Mozno raz aj ineho veku...
    Reagovať
  3. ROM reakcia na: Nová metoda na úpravu genómu umožňuje liečiť cukrovku, ochorenia obličiek a svalovú dystrofiu bez zmeny DNA
    22.12.2017 09:12
    Skvelé. Snáď sa tieto veci pretavia aj do praxe v dohľadnej dobe.
    Reagovať

Vyhľadávanie

AKY OTEC

Najnovšie videá

ATOS_05_262


PC forum button